3 resultaten
Het doel van dit klinisch onderzoeksplan is data te verzamelen over de veiligheid en prestatie van het WiCS-LV systeem. Het is ontwikkeld om te voldoen aan de eisen voor klinische data en opvolging van de klinische post-doelgroep voor de Active…
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…