3 resultaten
Onderzoeksvariabelen van de studie:Pilot studie:Primaire onderzoeksvariabel: haalbaarheidSecundaire onderzoeksvariabel: responspercentage (RR), kwaliteits van leven, totale overleving (OS) en de progressievrije overleving (PFS).Fase II studie:…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe
Primaire doelstelling:Het prospectief beoordelen van het mogelijke effect van herhaalde blootstelling aan een lineair of een macrocyclisch gadoliniumgebaseerd contrastmiddel (GBCA) op de verandering van baseline tot jaar 5 in motorische en…