4 resultaten
Primair: Effectiviteit. Secundair: Effectiviteit (vragenlijsten, progressie, chirurgie), veiligheid en verdraagbaarheid.
Primaire doel:Het bepalen van de haalbaarheid (gemeten door de niet-relapse mortaliteit na 7 maanden) van het regime ibritumomab, gevolgd door een niet-myeloablatieve, deels T cel gedepleteerde allogene stamcel transplantatie en immuunmodulatie met…
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…