3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Primaire doel:Evaluatie van de (korte-termijn) veiligheid van het WEAKID 'nighttime' systeem in een klein aantal (n=12) patiënten en sessies (n=6/patiënt)Secundaire doelen:1) Evaluatie van de incidentie van AEs en DDs (anders dan SADEs en…
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat CSL222 (voorheen AMT-061) (2 x 10^13 gc/kg) tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (CSL222 (voorheen AMT-061)) follow-up niet…