3 resultaten
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
1.1. Primaire doelstellingen* Deel 1: De veiligheid en verdraagbaarheid evalueren en de aanbevolen dosis(sen) bepalen van INCB059872 voor verder onderzoek bij gevorderde maligniteiten.* Deel 2: Voorlopige antitumoractiviteit beoordelen van…
Primaire doelstellingen:1. Bepalen van de aanwezigheid en hoeveelheid van myocard microcalcificatie en cardiale denervatie in ATTR-CM.2. De totale myocardiale microcalcificatie en cardiale denervatie en een cut-off waarde in ATTR-CM vaststellen.3.…