3 resultaten
Het vaststellen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) en 'dose-limiting' toxiciteiten (DLTs) van gecombineerde therapie met nelarabine, etoposide en cyclofosfamide aan kinderen met T-ALL en T-NHL, plus de preliminaire anti-leukemische…
Primaire doelstelling:Beoordelen van de veiligheid op de lange termijn en de verdraagzaamheid van REN001 bij proefpersonen met PMM.Secundaire doelstelling:Evaluatie van proefpersonen met mtDNA-PMM die een langdurige behandeling met REN001 krijgen…
PrimairBeschrijven van de veiligheid en verdraagbaarheid van evolocumab SC gedurende 80 weken wanneer toegevoegd aan de standaardzorg bij pediatrische proefpersonen van 10 t/m 17 jaar met HeFH of HoFH. Secundair Effectiviteit* Beschrijven van de…