5 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Evalueren of indocyanine groen (ICG) in combinatie met een intra-operatief nabij-infrarood fluorescentie (NIRF) camerasysteem even goed of beter in staat is de schildwachtklier te detecteren in vergelijking tot de huidige behandelstandaard (…
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het primaire doel van dit onderzoek is de verdere terbeschikkingstelling en beoordeling van de veiligheid op lange termijn van momelotinib (MMB) in 4 cohorten proefpersonen die momenteel behandeling met MMB krijgen en die geen ziekteprogressie…