4 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid van Genz 112638 te beoordelen ten opzichte van Cerezyme na een behandeling van 52 weken bij met Cerezyme gestabiliseerde patiënten met de ziekte van Gaucher type 1. De…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
1. Het evalueren van de veiligheid van spesolimab op de lange termijn, bij patiënten met de ziekte van Crohn met fistelvorming die de eerdere behandelperiode in voorafgaand onderzoek volledig hebben afgerond. 2. Het evalueren van het effect van…
primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van mavacamten bij deelnemers met hypertrofischecardiomyopathie (HCM), die eerder geregistreerd waren in 1 van de 2 placebogecontroleerde studies: MAVERICK-…