172 resultaten
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.
Het doel van deze studie is het demonstreren van de klinische effectiviteit van patisiran en het vaststellen van de veiligheid van langdurige dosering in ATTR patiënten met FAP. De primaire doelstelling is de evaluatie van het verschil tussen de…
Primaire doel:* Onderzoeken of 5-ASA het voorkomen van goedaardige of kwaadaardige colorectale neoplasie reduceert in vergelijking met placebo bij patiënten met LS, gedetecteerd door colonoscopie tot aan het einde van de studieSecundaire doel: * Om…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het evalueren van de neurocognitieve functie na 96 weken behandeling met Praluent ten opzichte van placebo.
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
De veiligheid en verdraagbaarheid beoordelen van 4 verschillende doses GLPG2222, eenmaal daags (q.d.) oraal toegediend gedurende 29 dagen bij volwassen deelnemers met CF diehomozygoot zijn voor de F508del CFTR-mutatie.Secundaire doelstellingen:…
Het primaire doel van het onderzoek is om te bepalen of de combinatie van CPP-1X + sulindac superieur is aan beide behandelingen afzonderlijk, sulindac alleen of CPP-1X alleen, in de tijd tot het optreden van een eerste FAP-gerelateerde gebeurtenis…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Primaire doelstelling van het onderzoek: De primaire doelstelling van dit onderzoek bestaat uit het beoordelen van de werkzaamheid van laquinimod 0,5mg en 1,0 mg q.d. bij patiënten met HD na 12 maanden behandeling met gebruikmaking van de UHDRS-TMS…
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…
1: De verschillen in de PRAGM-CF score vergelijken: het volume deel van de long met structurele luchtweg aandoening (%Dis), gemeten met de CT beelden gedurende 48 weken tussen de behandel armen. 2: De verschillen in de PRAGMA-CF sub scores…
Ons primaire doel is om te onderzoeken of een verdere versterking van de werkzaamheid van orale Ivacaftor behandeling kan worden bereikt door genistein toe te voegen aan deze behandeling, zoals wordt gesuggereerd door de synergetische werking van…
Patiënten met levergebonden GSD vertonen een variabele response op UCCS en Glycosade® (persoonlijke communicatie van de auteurs en gepubliceerde data (Bhattacharya et al. 2007; Correia et al. 2008; Corrado M et al, 2013; Hubert A et al, 2013)). Deze…
Primair objectief van de studie: aantonen dat RGN727 na 24 weken behandeling het LDL gehalte zal verlegen bij patienten met primaire hypercholesterolemie (heterozygote familiale hypercholesterolemie en niet-familiale hypercholesterolemie) die…
Primair: Vergelijking van de reductie van partiële aanvallen bij elk van de 2 dalspiegels van everolimus (3-7 ng/ml and 9-15 ng/ml) in vergelijking met placebo bij patiënten met TSC, die 1-3 AEDs gebruiken. Belangrijkste secundair: Volledige…
Vaststellen van de werkzaamheid en de veiligheid van Alirocumab bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie met een LDL-C hoger of gelijk is aan 160 mg/dL (4.14mmol/L), die op maximaal verdraagbare dosering statines staan, al dan…
Vaststellen de veiligheid, verdraagbaarheid en de werkzaamheid van het nieuwe geneesmiddel SAR236553/Alirocumab bestudeerd, wanneer het gedurende ca. 1* jaar wordt toegediend aan patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie, die…
het evalueren van de effecten van GH behandeling versus discontinueren van GH behandeling, nadat de volwassen lengte is bereikt, op gewicht, lichaamssamenstelling, psychosociaal functioneren, koolhydraatmetabolisme, lipidenprofiel, en…
Het doel van deze studie is voornamelijk om de werkzaamheid van geïnhaleerd mannitol te vergelijken met een placebo in proefpersonen met Cystic Fibrose tussen 6 en 17 jaar.Wij veronderstellen dat geïnhaleerd mannitol de algemene gezondheid en de…
Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…