4 resultaten
Een placebogecontroleerd, dubbelblind, dosisbepalend onderzoek met parallelle groepen en Bayesiaanse adaptieve randomisatieopzet ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BAN2401 bij patiënten in de vroege fase van de…
Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid, verdraagzaamheid van een enkele intraveneuze en subcutane toediening van BG00010 in gezonde vrijwilligers en meerdere subcutane toedieningen van BG00010 in vrijwilligers met…
Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische (PK) profiel van 3 intraveneuze (IV) injecties van BG00010 gegeven volgens 2 vaste schema's (wekelijks en zo vaak als 1x per 48 uur -…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…